Un laboratorio de la UNLP, único en el país en monitorear gratis una rara epilepsia

El Laboratorio de Investigación y Desarrollo de Bioactivos (LIDeB) de la Facultad de Ciencias Exactas de la Universidad Nacional de La Plata pone a disposición de la comunidad un servicio gratuito de monitoreo terapéutico para medir las concentraciones de tres fármacos utilizados en el control de las crisis epilépticas asociadas al síndrome de Dravet: estiripentol, canabidiol y clobazam en plasma. 

Un poco de historia

Hace ya siete años, el LIDeB inició una colaboración con ApoyoDravet, una organización europea sin fines de lucro impulsada por familias afectadas por enfermedades epilépticas raras, especialmente el síndrome de Dravet. 

En este sentido, el doctor Alan Talevi, director del LIDeB explicó que “como parte de esa colaboración, familiares de pacientes argentinos nos comunicaron que no encontraban, en nuestro país, laboratorios que monitorearan los niveles de estiripentol en sangre. El estiripentol es uno de los principales fármacos utilizados en el tratamiento del síndrome de Dravet, una encefalopatía epiléptica rara de origen genético que se inicia alrededor del primer año de vida”. 

Asimismo, sostiene que “en Argentina ningún laboratorio farmacológico produce ese medicamento y los pacientes acceden al mismo importándolo para ’uso compasivo‘  (un régimen de acceso de excepción a medicamentos no registrados en el país). Por tal motivo, no encuentran laboratorios bioquímicos para monitorear los niveles del fármaco en sangre. Esto es de relevancia para el resultado terapéutico, en tanto la dosificación con estiripentol en niños es relativamente compleja y el medicamento presenta interacciones con otros medicamentos anticonvulsivos con los que habitualmente se combina”.

Cómo funciona

Según se informó, hasta ahora y ante la imposibilidad del monitoreo la dosis se ajusta por peso del paciente iniciando con dosis bajas y aumentando gradualmente hasta alcanzar la dosis recomendada de 50 mg/kg/día. 

El aumento de la dosis de etiripentol debe ser gradual, comenzando con 20 mg/kg/día durante una semana y luego con 30 mg/kg/día durante otra semana. El aumento posterior de la dosis depende de la edad: – los niños menores de 6 años deben recibir 20 mg/kg/día adicionales en la tercera semana, alcanzando así la dosis recomendada de 50 mg/kg/día en tres semanas; – los niños de 6 a menos de 12 años deben recibir 10 mg/kg/día adicionales cada semana, alcanzando así la dosis recomendada de 50 mg/kg/día en cuatro semanas; los niños y adolescentes de 12 años o más deben recibir 5 mg/kg/día adicionales cada semana hasta alcanzar la dosis óptima según el criterio clínico.

En este sentido, el doctor Alan Talevi, director del LIDeB, manifiesta que “si el médico dispone de un servicio para monitorear los niveles plasmáticos, en general puede decidir la dosis óptima para cada paciente no sólo por los resultados clínicos sino también por los niveles de droga en plasma que se alcanzan, “ajustando” el tratamiento a las características de cada paciente. 

Además, cuando se coadministra con clobazam, interactua con este y  aumenta sustancialmente su concentracion y la de su metabolito activo, por lo que pueden producirse efectos tóxicos. 

Al determinar, en el mismo análisis, la concentración en sangre de las dos drogas, el médico puede ajustar también la dosis de clobazam si fuera necesario”. En tanto, la monitorización de estos fármacos se realizará únicamente con prescripción médica y este servicio ayudará a los médicos a ajustar las dosis de los medicamentos en cuestión en caso de ser necesario.

El monitoreo 

Según se informó, para acceder al monitoreo, los pacientes deberán extraerse sangre en su ciudad de origen y enviar una muestra congelada (-18 °C) de al menos 0,5 mL de plasma o suero al laboratorio del LIDeB, ubicado en calle 120 número 1489, tercer piso, de la ciudad de La Plata. 

El método admite el uso de cualquier tipo de tubo recolector de suero o de los anticoagulantes EDTA (preferido), heparina o CPDA, y es selectivo frente a diversos medicamentos que podrían utilizarse en combinación con los fármacos monitoreados, tales como valproato, topiramato y levetiracetam, como así también frente a otros fármacos de uso común en pediatría (ibuprofeno, paracetamol, amoxicilina, etc.).  

El desarrollo y la validación del método para el monitoreo fue co-financiado por ApoyoDravet y realizado por la Dra. María Esperanza Ruiz y el Dr. Sebastián Scioli Montoto, responsables de la implementación de métodos bioanalíticos en el LIDeB.

Por último, el director de LIDeB expresó: “estamos convencidos de que el Estado debe dar respuestas a aquellas problemáticas que por distintos motivos, como por ejemplo la falta de rentabilidad económica, no son atendidas los privados, y eso es lo que hacemos como universidad pública”.